Kauza Zolgensma

Na Slovensku nie je asi známejší inovatívny liek, ako Onasemnogene abeparvovec, komerčne označovaný ako Zolgensma. Verejnosť fascinuje nielen možnosťou zlepšiť stav maličkých detí trpiacich smrteľnou spinálnou muskulárnou atrofiou (SMA), ale aj oficiálnou cenovkou 2 milióny eur za jednu kúru, ktorá z neho svojho času robila najdrahší liek sveta.

Najčerstvejšie si pozornosť vyslúžil v polovici marca, keď prišlo k prelomovému rozhodnutiu slovenského súdu, že zdravotná poisťovňa musí tento liek na výnimku preplatiť konkrétnemu pacientovi.

Zolgensma nie je kategorizovaný liek na liečbu SMA na Slovensku. Kategorizovaný – teda štandardne preplácaný - liek existuje. Volá sa Spinraza a takisto sa jedná o vysoko inovatívny liek, schválený v USA v decembri 2016. Na rozdiel od Zolgensmy však nesľubuje potenciál zastavenia progresu choroby, len jeho spomalenie. Musí sa podávať opakovane a komplikovane priamo do chrbticového kanálu. Nečudo, že rodičia pacientov žiadajú Zolgensmu.

Poisťovne by podľa pravidiel mali preplácať štandardnú liečbu, teda Spinrazu. Jedná sa však o silne medializovanú a spolitizovanú tému. Poisťovne sa krútia, niekedy výnimku podpíšu, niekedy nie. Ako neprávnik predpokladám, že práve tento dvojaký prístup vadil súdu a rozhodol o preplatení.

Prečo to nie je jednoduché

Zolgensma stojí oficiálne 2 milióny eur. Dávka Spinrazy má u nás úhradu 76 500 eur. Lenže – pri liečbe Spinrazou sa v prvý rok podáva 6 dávok a každý ďalší rok 3. Náklady na Spinrazu sa s rokmi liečby postupne približujú k nákladom na Zolgensmu.

Zolgensma sa zdá ako jasná voľba. Lenže zadržte svoje kone! Je tu jeden veľký problém, ktorý v televíznych reportážach nezaznie. Tam sú nové lieky predstavované ako zázračné lektvary, zachraňujúce život Tak to ale vôbec nefunguje. Účinnosť nových biologických liekov je minimálne v prvých rokoch ich existencie veľmi otázna.

Štandardne sa lieky skúšajú v niekoľkých fázach – na modeloch, na zdravých ľuďoch a až finálne na chorých. Klinické skúšanie je dvojramenné. To znamená, že časť pacientov dostáva liek a časť placebo. Výsledky sa následne porovnajú.

Avšak Zolgensme bolo udelené povolenie na vstup na európsky trh na základe otvoreného, jednoramenného klinického skúšania, t. j. bez zaslepenia alebo randomizácie, ktorého sa zúčastnilo celkovo 22 asymptomatických účastníkov mladších ako šesť mesiacov a so špecifickým genetickým profilom. Teda žiadne placebo a strašne málo pacientov.

Fušerina? Vôbec! Veľa biologických liekov sa inak testovať nedá. Nemôžete ich podať zdravým pacientom. Konkrétne Zolgensma je génová terapia, ktorú nemôžete podať len tak na skúšku zdravým jedincom. Zároveň vhodných pacientov s SMA je veľmi málo, nemôžete mať skupinu 1000 pacientov na testovanie. Po tretie, SMA má rôznorodý a postupný progres. Potrebujete časový odstup, aby ste mohli povedať, že liečba „niečo“ s pacientom spravila.

To platí aj pre mnohé iné inovatívne lieky. Predstavujú zásadný pokrok vo vede, no ich efekt na diagnózu nie je zďaleka vždy „zázračný“. Napríklad v rokoch 2009 - 2013 Európska lieková agentúra povolila použitie 48 nových onkologických liekov na 68 indikácií. V čase schválenia vykazovalo ich použitie predĺženie prežívania pacienta pri tretine indikácii (24 zo 68). Toto predĺženie života sa pohybovalo od 1 mesiaca po 5,8 mesiaca, mediánová hodnota bola 2,7 mesiaca. Zjednodušene – tie nové onkologické lieky, ktoré mali preukázaný efekt na dobu prežitia, pridali pacientom zhruba 80 dní života. Často s obrovskou cenovkou.

Ak som vám pokazil náladu, teraz ju vylepším. Zhodou okolností publikoval Novartis tri dni po rozhodnutí slovenského súdu priebežné výsledky Zolgensmy po 7,5 rokoch. Laickým okom vyzerajú veľmi dobre. Je teda dobrá šanca, že v tomto prípade sa nekupuje len ilúzia.

Solidarita koho s kým

Pri financovaní liekov musíme pozerať na dva rozmery. Prvý rozmer je celková kapacita systému ufinancovať takúto liečbu. Áno, Zolgensma stojí 2 milióny eur pred zľavou. No počet pacientov sa pohybuje v jednotkách detí ročne. Ak vďaka tomu príde k nahradeniu liečby tiež nie najlacnejšou Spinrazou, bavíme sa o dopade na rozpočet v možno vo vyšších jednotkách miliónov eur ročne.

Lenže liekov s cenovkou v rádoch desiatok, či dokonca stoviek tisíc eur sa chystajú na trh tucty. Mnohé z nich nie sú jednorazová liečba, ale opakovaná. Na obrázku vidíte náhodne vybratých 11 liekov z 50, ktoré v roku 2021 schválila americká FDA, a mňou dogooglenú orientačnú cenu týchto liekov. Desiatky až stovky tisíc dolárov sú štandard.

Najdrahším liekom na svete dnes už nie je Zolgensma, ale Hemgenix na liečbu hemofílie B s cenou 3,5 milióna dolárov. Na Slovensku by to malo byť 82 pacientov. Vynásobte si to sami. A to ešte nie sme pri liekoch ako kontroverzný Aduhelm (50 000 dolárov na rok do konca života) na liečbu desiatok tisíc pacientov s Alzheimerom.

Ak by sme chceli v blízkej budúcnosti všetkým pacientom zaplatiť najnovšiu liečbu v pultových  cenách týchto liekov, potrebovali by sme do rozpočtu pridať nie milióny, ale miliardy eur.

Okrem finančnej kapacity systému je tu aj otázka medzipacientskej prioritizácie. Ako upozornil Martin Smatana, štát nedávno určil zdravotným poisťovniam strop na výdavky na výnimky. Ak niekto dostane výnimku na liek za 2 milióny, niekto iný túto výnimku tým pádom nedostane. A nejde len o lieky, ale o akékoľvek iné zdravotnícke výdavky. Delenie každého rozpočtu je hra s nulovým súčtom.

Stále sa však bavíme aspoň o lieku, ktorý je potenciálne život meniaci. No ako sme ukázali, niektoré inovatívne lieky len život predlžujú, často len o mesiace. Americký onkológ Vinay Prasad v nedávnom rozhovore prišiel so zaujímavým mentálnym cvičením. Predstavte si, že by ste mali na výber preplatenie lieku za niekoľko sto tisíc eur, ktorý vám predĺži život o 6 mesiacov. Alebo by ste miesto toho lieku dostali vyplatenú jeho hodnotu v hotovosti. Žili by ste o niečo kratšie, no mohli by ste si zaplatiť kvalitnú opateru, či pomôcť rodine zvládnuť vašu smrť finančne. Bola by vaša voľba v takom prípade jednoznačne pre liek?

Ako sa z toho vymotať

Nové lieky napriek všetkému napísanému znamenajú dve veci: nádej a pokrok. No s príchodom drahej biologickej liečby sa doterajšia lieková politika vo svete dostáva do slepej uličky. Supermarektový model platenia za lieky je nevyhovujúci. Potrebné budú modely úhrad, ktoré budú zdieľať riziko nízkej účinnosti lieku, spoločné nákupy liekov, ale ideálne aj zmeny patentového práva, či väčšia variabilita v klinickom skúšaní.

Problematike inovatívnych liekov sme sa venovali intenzívnejšie napríklad v publikáciách Zázračné lieky: ako ich zaplatiť a neskrachovať, Inovatívne lieky potrebujú inovatívne financovanie, či v knihe Kataríny Fedorovej Inovatívne lieky - právne a etické otázky.

Ozdravme.sk, 28.3.2023